Domingo, Março 3

Terapia genética permite que criança de 11 anos ouça pela primeira vez

Aissam Dam, um menino de 11 anos, cresceu num mundo de profundo silêncio. Ele nasceu surdo e nunca tinha ouvido nada. Enquanto vivia numa comunidade pobre no Marrocos, ele se expressava com uma linguagem de sinais que inventou e não tinha educação.

No ano passado, depois de se mudar para Espanha, a sua família levou-o a um especialista em audição, que fez uma sugestão surpreendente: Aissam poderia ser elegível para um ensaio clínico utilizando terapia genética.

Em 4 de outubro, Aissam foi tratado no Hospital Infantil da Filadélfia, tornando-se a primeira pessoa a receber terapia genética para surdez congênita nos Estados Unidos. O objetivo era dar-lhe audição, mas os investigadores não tinham ideia se o tratamento funcionaria ou, em caso afirmativo, quanto ele ouviria.

O tratamento foi um sucesso, apresentando uma criança que nada sabia sobre sons a um novo mundo.

“Não há nenhum som que eu não goste”, disse Aissam, com a ajuda de intérpretes, durante uma entrevista na semana passada. “Estão todos bem”.

Embora centenas de milhões de pessoas em todo o mundo vivam com perda auditiva definida como incapacitante, Aissam está entre aquelas cuja surdez é congénita. A sua forma é extremamente rara, causada por uma mutação num único gene, o otoferlin. A surdez de Otoferlin afeta cerca de 200.000 pessoas em todo o mundo.

O objetivo da terapia genética é substituir o gene mutado da otoferlina nos ouvidos dos pacientes por um gene funcional.

Embora demore anos para que os médicos inscrevam muito mais pacientes (e mais jovens) para testar ainda mais a terapia, os pesquisadores disseram que o sucesso de pacientes como Aissam pode levar a terapias genéticas direcionadas a outras formas de surdez congênita.

É um estudo “inovador”, disse o Dr. Dylan K. Chan, otorrinolaringologista pediátrico da Universidade da Califórnia, em São Francisco, e diretor do Centro de Comunicação Infantil; Ele não participou do julgamento.

No qual Aissam participou, ele conta com o apoio da Eli Lilly e de uma pequena empresa de biotecnologia de sua propriedade, a Akouos. Os pesquisadores esperam eventualmente expandir o estudo para seis centros nos Estados Unidos.