Domingo, Abril 21

Relyvrio, medicamento para ELA, será retirado do mercado, diz fabricante

O fabricante do mais novo tratamento aprovado para esclerose lateral amiotrófica disse quinta-feira que retirar o medicamento do mercado porque um grande ensaio clínico não produziu nenhuma evidência de que o tratamento funcionasse.

A empresa Amylyx Pharmaceuticals informou em comunicado que iniciou o processo de retirada do medicamento nos Estados Unidos, onde se chama Relyvrio, e no Canadá, onde se chama Albrioza. A partir de quinta-feira, nenhum novo paciente poderá começar a tomar o medicamento, enquanto os pacientes atuais que desejam continuar a tomar o medicamento poderão passar para um programa de medicação gratuito, disse a empresa.

A medicação é um dos poucos tratamentos para esse grave distúrbio neurológico. Quando a Food and Drug Administration o aprovou em Setembro de 2022, a agência concluiu que ainda não havia provas suficientes de que o medicamento pudesse ajudar os pacientes a viver mais ou a retardar a progressão da doença.

Ele decidiu dar luz verde ao medicamento de qualquer maneira, em vez de esperar dois anos pelos resultados de um grande ensaio clínico, citando dados que mostravam que o tratamento era seguro e o desespero dos pacientes com ELA. A doença priva os pacientes da capacidade de controlar os músculos, falar e respirar sem ajuda e muitas vezes causa a morte dentro de dois a cinco anos.

Desde então, cerca de 4 mil pacientes nos Estados Unidos receberam o tratamento, um pó que é misturado com água e bebido ou engolido através de um tubo de alimentação. Seu preço de tabela era de US$ 158.000 por ano.

No mês passado, Amylyx, de Cambridge, Massachusetts, anunciou que os resultados de um ensaio de 48 semanas com 664 pacientes mostraram que o tratamento não funcionou melhor do que um placebo. A empresa disse então que consideraria retirar o medicamento do mercado.

Na quinta-feira, Justin Klee e Joshua Cohen, co-CEOs da Amylyx, disseram em comunicado: “Embora este seja um momento difícil para a comunidade de ELA, alcançamos este caminho em parceria com as partes interessadas que serão afetadas e em linha com o nosso firme compromisso com as pessoas que vivem com ELA e outras doenças neurodegenerativas.”

A empresa disse que reduziria sua força de trabalho em 70%.

Esta semana, um escritório de advocacia anunciou que havia entrado com um pedido uma ação coletiva contra a Amylyx em nome de investidores que compraram ações da empresa. O processo alega que a Amylyx exagerou nas perspectivas de negócio da Relyvrio, não revelou que os pacientes estavam a interromper o tratamento após seis meses e que a taxa de novas prescrições estava a diminuir. O processo também alega que a empresa tentou ocultar informações negativas dos investidores, impedindo que os analistas vissem os dados de prescrição do Relyvrio.

Klee e Cohen conceberam o Relyvrio há cerca de uma década, quando eram estudantes de graduação na Brown University. A ideia deles era que a combinação de taurursodiol, um suplemento às vezes usado para regular as enzimas hepáticas, e fenilbutirato de sódio, um medicamento para um distúrbio pediátrico de ureia, poderia proteger os neurônios cerebrais de danos em doenças como a ELA, prevenindo a disfunção de duas estruturas nas células. : as mitocôndrias. e o retículo endoplasmático.

A FDA normalmente exige dois ensaios clínicos persuasivos, normalmente ensaios de Fase 3, que são maiores e mais extensos do que os estudos de Fase 2. Para doenças graves com poucos tratamentos, a agência pode aceitar um ensaio mais dados confirmatórios adicionais. Para o Relyvrio, os dados provêm apenas de um ensaio de Fase 2 em que 137 pacientes tomaram o medicamento ou um placebo, além de um estudo de extensão que acompanhou alguns pacientes após o término do ensaio, quando eles estavam tomando o medicamento conscientemente.

A agência recomendou inicialmente que a empresa não solicitasse a aprovação do medicamento até que o ensaio de Fase 3 fosse concluído em 2024. Grupos de defesa da ELA fizeram campanha veementemente para persuadir a FDA a reconsiderar a sua decisão.

Em março de 2022, um comité consultivo independente da FDA decidiu por uma margem estreita que o tratamento ainda não tinha sido comprovadamente eficaz, uma conclusão também a que a FDA chegou. Os próprios revisores da FDA. A agência então permitiu que a Amylyx apresentasse mais dados e tomou a medida incomum de agendar uma segunda reunião do comitê consultivo independente em setembro de 2022. Em um relatório arquivado lá, revisores de agências Eles disseram que também consideraram os novos dados insuficientes.

Nessa audiência, o Dr. Billy Dunn, então diretor do escritório de neurociência da FDA, perguntou à empresa se, se o tratamento recebesse aprovação, mas falhasse no ensaio de Fase 3, ela deixaria voluntariamente de vender o medicamento.

Klee respondeu que se o ensaio “não for bem sucedido, faremos o que é certo para os pacientes, incluindo retirar voluntariamente o produto do mercado”.

Esse compromisso, mais o testemunho emocionado de pacientes e médicos, persuadiu sete membros do comité consultivo a favorecer a aprovação, com apenas dois a oporem-se. Mais tarde naquele mês, a FDA concedeu a aprovação, escrevendo que havia “incerteza residual sobre a evidência de eficácia”, mas que “dada a natureza grave e potencialmente fatal da ELA e a necessidade substancial não satisfeita, este nível de incerteza é aceitável”. Neste caso”.